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安全隐患困扰罗氏暂停SMA新药研究

时间:2019-10-04

罗氏公司最近宣布,出于安全因素的考虑,公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩(SMA)症药物RG7800的临床二期研究。原因是公司在一项长期的临床前研究中发现了这种药物可能存在一定的安全隐患。

2011年,罗氏公司以2000万美元预付款外加4亿6千万美元里程碑奖金的方式从PTC医药公司手中获得了这一药物。目前这一药物正处于临床二期研究阶段。罗氏公司的研究人员表示公司在一项长期的临床前动物实验中发现这种药物可能存在安全隐患。然而,公司并未透露具体情况,仅表示目前这一现象仅仅出现在临床前实验的动物体上,但此次临床二期研究中的64名患者并未出现相似症状。

一般而言,药物在进入临床研究前都会经过严密的动物实验评价,此次罗氏公司因为临床前研究结果而叫停药物的临床研究尚属罕见。前期研究表明,RG7800对人体的SMN2基因具有剂量依赖效应,而SMN2基因的缺陷是导致SMA的原因之一。此前,罗氏公司和PTC公司进行了一项由健康志愿者参与的临床一期研究,志愿者对药物表现出了良好的耐受。

尽管罗氏公司暂停了这一药物的临床研究,但并不表示公司对SMA的布局就此被打乱。事实上,由于目前市面上并没有一种治疗SMA的特效药物,因此罗氏公司一直希望能够推出首个获得FDA批准的SMA药物。而就在不久前,罗氏公司被曝出和法国生物医药公司Trophos就新型SMA药物的开发签订了一份总额达5亿4千5百万美元的合作协议。

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